(Eficacia y seguridad de Volixibat en el tratamiento del prurito colestásico en pacientes con colangitis esclerosante primaria)

El Estudio VISTAS busca adultos con CEP para saber si volixibat, un fármaco en investigación, podría ser una opción de tratamiento segura y eficaz para el prurito colestásico; y si volixibat puede mejorar los marcadores asociados con la progresión de la enfermedad de CEP.

Usted o un ser querido pueden calificar para participar si:

  • Tiene 18 años de edad o más
  • Tiene un diagnóstico confirmado de CEP de conductos pequeños o grandes
  • Actualmente, está afectado/a por el prurito colestásico causado por la CEP

En el Estudio VISTAS, los participantes elegibles:

¡Ayudan con el avance en la investigación de la CEP! El Estudio VISTAS está diseñado para brindar a los profesionales médicos la información que necesitan para ayudar a usted y a otros pacientes con CEP que padecen de prurito colestásico.

Reciben atención médica estándar para la CEP de parte de un equipo médico experimentado pagado por el estudio.

Acerca de la CEP

Colangitis esclerosante primaria (CEP)

 

La CEP es una enfermedad hepática rara que daña los conductos biliares dentro y fuera del hígado. Con frecuencia se asocia con infecciones crónicas, enfermedad inflamatoria intestinal (EII), diabetes tipo 1, enfermedad celíaca, enfermedad de la tiroides y un sistema inmunológico anormal.

 

Una complicación común de la CEP es el prurito intenso que puede provocar fatiga, aislamiento social y una menor calidad de vida en general. Actualmente, no existen medicamentos aprobados o efectivos para tratar la CEP o el prurito asociado con la CEP, y algunos pacientes en última instancia requieren un trasplante de hígado. A veces, el prurito intenso asociado con la CEP en sí misma puede llevar al trasplante de hígado.

Acerca del Estudio VISTAS

El Estudio VISTAS evaluará la seguridad y eficacia de un fármaco en investigación llamado volixibat. En el Estudio VISTAS se obtendrá información sobre los efectos de volixibat sobre el prurito asociado con la CEP y sobre los marcadores asociados con la progresión de la enfermedad de la CEP.

¿Qué sucederá durante este estudio?

El estudio consiste en un período de selección, un período de tratamiento y un período de seguimiento. La duración total del estudio es de al menos 32 semanas con la opción potencial de participar en un estudio de extensión abierto (OLE), durante el cual los participantes recibirán volixibat durante 2 años adicionales, aproximadamente.

PERÍODO DE SELECCIÓN

Primero, debe ser evaluado/a para determinar si cumple con los criterios para ingresar al estudio. Durante el período de selección de 4 semanas, el personal del estudio evaluará su prurito y su salud y determinará si es elegible para el Estudio VISTAS. Al ingresar al período de selección, debe completar un diario electrónico una vez al día mientras dure su participación en el estudio.

PERÍODO DE TRATAMIENTO DEL ESTUDIO PRINCIPAL

Si califica para el estudio, ingresará al período de tratamiento del estudio de 28 semanas. Durante este período, tomará el tratamiento del estudio según las instrucciones y tendrá citas en las que el equipo del estudio realizará pruebas y procedimientos relacionados con el estudio y hará preguntas sobre su salud. Durante el período de tratamiento del estudio, debe completar un diario electrónico una vez al día.

 

Se determinará de manera aleatoria si usted recibirá el tratamiento con el fármaco en investigación. Recibirá atención médica estándar para la CEP de parte de un equipo médico experimentado, además de una dosificación oral dos veces al día con el fármaco en investigación (volixibat) o placebo.

PERÍODO DE EXTENSIÓN DEL ESTUDIO

Después de completar con éxito el período de tratamiento del estudio principal, podrá continuar participando, si es elegible, en un período de extensión llamado estudio de extensión abierto (OLE), donde recibirá volixibat y su médico le hará un seguimiento de cerca por hasta 2 años. Si elige no participar en el estudio OLE, tendrá una visita de seguimiento 4 semanas después de completar el período de tratamiento del estudio principal para cerrar su participación en el Estudio VISTAS. Si usted es parte del estudio OLE, su seguimiento será 4 semanas después de la finalización del período de tratamiento del estudio OLE.

¿Soy elegible?

Para participar en este estudio de investigación clínica, debe cumplir con un conjunto de criterios de elegibilidad. Algunos se enumeran aquí. Un representante del estudio podrá brindarle más información para ver si usted o su ser querido califica.

Usted o un ser querido pueden calificar si:

Tiene 18 años de edad o más

Tiene un diagnóstico confirmado de CEP de conductos pequeños o grandes

Actualmente, está afectado/a por el prurito colestásico causado por la CEP

Es posible que se apliquen requisitos de estudio y exclusiones adicionales. Un representante del estudio hablará con usted durante el período de selección.

Investigación clínica

Los estudios de investigación clínica tienen como objetivo realizar avances en las opciones de tratamiento para los pacientes.

A través de la investigación clínica, los científicos y los médicos determinan si una nueva estrategia, fármaco o dispositivo médico es seguro y eficaz para las personas. Los nuevos tratamientos solo se aprueban a través de estudios de investigación clínica, que dependen de los posibles participantes del estudio, como usted, para evaluar su seguridad y eficacia. La participación en estudios de investigación clínica es voluntaria. Si participa, puede retirarse del estudio en cualquier momento.

¿Qué es un medicamento en investigación?

Los fármacos en investigación aún no están aprobados por ninguna autoridad sanitaria gubernamental, como la FDA. Un estudio de investigación clínica se usa para probar la seguridad y eficacia (o efectividad) de un fármaco en investigación.

¿Cuáles son las etapas del desarrollo de un nuevo medicamento?

Los estudios clínicos son importantes para ayudar a determinar si los medicamentos nuevos son seguros y eficaces. Por lo general, los fármacos en investigación deben pasar por tres fases de desarrollo en ensayos clínicos, denominadas Fase 1, Fase 2 y Fase 3, para su aprobación. Los resultados de cada fase deben evaluarse adecuadamente antes de que los medicamentos puedan aprobarse para su uso en el público. Volixibat ya se ha estudiado en más de 400 pacientes en estudios anteriores de Fase 1 y Fase 2 en pacientes con condiciones distintas de la CEP. El Estudio VISTAS es un estudio de Fase 2.

Preguntas frecuentes

¿Por qué se está realizando este estudio de investigación clínica?

El estudio VISTAS busca adultos con CEP para saber si volixibat podría ser una opción de tratamiento segura y eficaz para el prurito colestásico; y si volixibat puede mejorar los marcadores asociados con la progresión de la enfermedad de CEP.

¿Se proporcionará compensación?

No, a menos que su centro de estudio especifique lo contrario. Sin embargo, es posible que se le reembolsen los gastos relacionados al estudio, como los viáticos para los participantes del estudio. Todos los tratamientos, medicamentos, visitas al consultorio, procedimientos y exámenes relacionados con el estudio se proporcionan sin costo para los participantes.

¿Es voluntaria la participación en el estudio?

¡SÍ! Si bien es importante permanecer en un estudio de investigación clínica después de la inscripción, tiene derecho a dejar de participar en cualquier momento y por cualquier motivo. Si decide abandonar el estudio, hable primero con el médico del estudio para analizar cómo el abandono del estudio de investigación clínica puede afectar su salud, junto con otras opciones de tratamiento.

¿Cuánto dura el estudio y cuántas visitas al centro de estudio se requieren?

La duración del Estudio VISTAS es de al menos 32 semanas. Habrá 10 visitas de estudio planificadas que se realizarán durante este tiempo. Todos los participantes del estudio que completen con éxito el período de tratamiento del estudio principal y cumplan con los criterios de elegibilidad pueden participar en un estudio de extensión abierto.

¿Qué puedo esperar en mi primera visita al centro de estudio?

Esta cita inicial es una oportunidad para que usted:

 

  • Obtenga más información sobre el Estudio VISTAS. Hable con el equipo de estudio en el centro de estudio para obtener más información sobre la participación en el estudio principal y el estudio de extensión opcional a largo plazo, y para ver si usted califica.
  • Haga cualquier pregunta importante. Entre ellas, cualquier pregunta que pueda tener sobre el Estudio VISTAS o la investigación clínica en general.
  • Determine si el Estudio VISTAS puede ser adecuado para usted. Si acepta ser considerado/a para el estudio, el centro le pedirá que revise y firme un formulario de consentimiento informado. Después de hablar con el equipo del estudio y conocer los detalles sobre el estudio, este revisará algunos criterios adicionales del estudio para determinar si usted es elegible para participar en el estudio.

¿Quién realiza el Estudio VISTAS?

Mirum Pharmaceuticals, Inc., con sede en Foster City, California, es una empresa biofarmacéutica que se centra en el desarrollo y la comercialización de terapias para el tratamiento de enfermedades hepáticas debilitantes. Mirum está desarrollando dos inhibidores del transportador apical de ácidos biliares dependiente de sodio (apical sodium bile transporter, ASBT) para el tratamiento de enfermedades hepáticas colestásicas, incluidos maralixibat para enfermedades hepáticas pediátricas y volixibat para enfermedades hepáticas en adultos.

 

Además de la CEP, el volixibat se está evaluando en la colestasis intrahepática del embarazo (CIE) y la colangitis biliar primaria (CBP).

 

Maralixibat es un fármaco oral en etapa de investigación en desarrollo para el síndrome de Alagille (SALG), la colestasis intrahepática familiar progresiva (CIFP) y la atresia biliar (AB).

 

Mirum trabaja en estrecha colaboración con los defensores y las comunidades de pacientes para comprender y abordar los aspectos más críticos que afectan a los pacientes y familiares que viven con enfermedades hepáticas raras.

 

Para obtener más información sobre Mirum, visite MirumPharma.com.

¿Cómo puedo saber más?

Para conocer más, hable con su médico para obtener más información. También puede visitar el sitio www.clinicaltrials.gov utilizando la siguiente ID del estudio: VLX-301.

Ubicaciones del estudio:

Para obtener más información sobre las ubicaciones de los centros del estudio, visite la página del Estudio VISTAS en www.clinicaltrials.gov.

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